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31 de agosto de 2018 A Comissão Europeia (CE) autorizou a introdução no mercado do medicamento Onpattro (patisiran) do laboratório Alnylam Pharmaceuticals para o tratamento da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina (ATTRh) em adultos com polineuropatia de fase 1 ou 2. Trata-se de «uma abordagem completamente nova no tratamento dessas doenças, denominada ARN de interferência (ARNi), que tem como alvo a proteína defeituosa responsável pela doença, em vez de se focar no tratamento dos sintomas. Estas terapêuticas são uma classe de medicamentos totalmente nova», lê-se em comunicado. «Até recentemente, os doentes diagnosticados com amiloidose ATTR hereditária enfrentavam um futuro incerto. Patisiran tem o potencial não só de transformar a vida destes doentes, como também de mudar a forma como pensamos e tratamos a amiloidose ATTR hereditária», disse Philip N. Hawkins, do Centro Nacional da Amiloidose do Reino Unido, no mesmo comunicado. Esta aprovação baseou-se na avaliação dos efeitos de patisiran em doentes com amiloidose ATTRh com polineuropatia e do seu perfil de segurança, conforme demonstrado no estudo de fase 3, APOLLO. Onpattro foi desenvolvido a partir de uma descoberta científica vencedora de um Prémio Nobel, e é a primeira terapêutica de ARN de interferência (ARNi) aprovada na União Europeia. |
