A Alnylam Pharmaceuticals anunciou ter enviado um pedido Pedido de Autorização de Introdução no Mercado (PAIM) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o vutrisiran, uma terapêutica experimental de RNAi para o tratamento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRh) em doentes adultos com polineuropatia.
Este pedido foi feito com base nos dados positivos obtidos nos nove meses do estudo de Fase 3 HELIOS-A, apresentados em abril de 2021 na reunião virtual anual da Academia Americana de Neurologia (AAN).
“Em nove meses, o vutrisiran atingiu o parâmetro de avaliação primário e todos os secundários, com melhorias estatisticamente significativas na neuropatia, qualidade de vida e velocidade de marcha e demonstrou um perfil de segurança encorajador em comparação com o grupo externo que recebeu o placebo no estudo APOLLO com patisiran”, indicou a marca em comunicado.
Conforme acordado com a EMA, os resultados de 18 meses de análise do estudo HELIOS-A serão fornecidos à agência durante a avaliação do PAIM.
Se aprovado, o Vutrisiran oferecerá uma nova opção de tratamento administrado trimestralmente por via subcutânea para doentes com amiloidose ATTRh.
Entretanto o vutrisiran recebeu a Designação de Medicamento Órfão na União Europeia e nos Estados Unidos para o tratamento da amiloidose ATTR. A empresa também pretende apresentar pedidos regulamentares no Brasil e no Japão, em 2021.
