A Biogen divulgou os resultados pormenorizados da Parte B e da Parte C do estudo DEVOTE de Fase 2/3 que avalia a segurança e a eficácia de um novo regime de dose elevada do seu tratamento com nusinersen para a atrofia muscular espinal (AME).
Os dados apresentados, segundo especificado em comunicado, demonstram benefícios, tanto em doentes com AME de início infantil ou de início tardio previamente tratados com o medicamento, como naqueles que nunca o receberam.
Os dados foram apresentados no congresso da World Muscle Society (WMS) em Praga, em outubro.
DEVOTE parte B
É um estudo, dividido em três partes, que envolve 145 doentes de todas as idades e com todos os tipos de AME. A coorte principal da Parte B (n=75) alcançou o objetivo primário, em que os bebés sintomáticos não tratados previamente que receberam o regime de dose elevada obtiveram melhorias significativamente maiores na função motora, conforme medido pela escala CHOP-INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders).
DEVOTE parte C
Foram também apresentados os resultados iniciais da Parte C (n=40) do DEVOTE, em que um grupo diversificado de participantes com idades compreendidas entre os 4 e os 65 anos fez a transição para o regime de dose elevada (uma dose de 50mg seguida do regime de manutenção de 28mg) após uma média de 3,9 anos no regime aprovado de 12mg. No dia 302, os participantes obtiveram melhorias na função motora após esta transição.
Acontecimentos adversos
Em todas as partes do estudo DEVOTE, o regime de dose elevada foi geralmente bem tolerado e teve um perfil de segurança semelhante ao regime aprovado de 12mg. No regime de 12mg, os acontecimentos adversos (EA) mais comuns foram infeções respiratórias, febre, obstipação, dores de cabeça, vómitos e dores nas costas.
A frequência dos acontecimentos adversos no DEVOTE foi semelhante entre os diferentes grupos de tratamento.
