Bayer: Fator VIII recombinante de longa ação para tratar hemofilia A demonstra profilaxia efetiva
31-Mar-2014
A Bayer HealthCare anunciou recentemente os resultados positivos do ensaio PROTECT VIII. Este ensaio pretendia avaliar o fator VIII de coagulação humano recombinante peguilado em local específico – o composto BAY94-9027 investigacional desta companhia.
Segundo uma nota da empresa, o estudo atingiu o seu objetivo primário de proteção hemorrágica com um menor número de perfusões. Neste estudo, foi possível observar que o fator VIII peguilado proporciona uma proteção hemorrágica quando usado profilaticamente a cada sete dias, a cada cinco dias e duas vezes por semana. O composto em estudo foi também eficaz no tratamento de episódios hemorrágicos espontâneos e agudos, com 91% dos casos resolvidos com uma ou duas perfusões.
«Estes resultados são muito animadores», disse Jerry Powell, diretor do Centro de Tratamento de Hemofilia da Universidade da Califórnia Davis. «Observámos que este composto investigacional, o fator VIII peguilado pode proteger os doentes de hemorragias associadas à hemofilia A, mesmo quando utilizado a cada sete dias. Esta é uma vantagem significativa sobre o padrão atual de tratamento, que requer a perfusão a cada dois ou três dias».
«Estamos muito satisfeitos que o facto do fator VIII recombinante peguilado da Bayer tenha demonstrado uma proteção hemorrágica de longa duração. A redução significativa dos encargos associados às perfusões frequentes tem sido um objetivo-chave de toda a comunidade da hemofilia», disse Joerg Moeller, membro do Comité Executivo da Bayer HealthCare e diretor de Desenvolvimento Global. «Este composto pode levar a melhorias nos resultados a longo prazo e na qualidade de vida das pessoas com hemofilia A.
O padrão atual de tratamento para a hemofilia A grave é a administração profilática programada e regular de fator VIII por perfusão com o objetivo de manter os níveis de fator VIII suficientemente altos para prevenir episódios hemorrágicos. Devido à curta semi-vida dos produtos de fator VIII atualmente comercializados, o tratamento profilático pode necessitar de perfusões tão frequentemente quanto dia sim dia não. O composto da Bayer é concebido para aumentar o tempo de semi-vida circulante, preservando a atividade biológica global através da peguilação em local específico. Esta peguilação em local específico é conseguida através da inserção de uma única cisteína (aminoácido) à superfície do fator VIII, a qual serve como um local de ligação para um polímero de polietilenoglicol (PEG).
Prevê-se a apresentação destes resultados detalhados na Reunião da Federação Mundial de Hemofilia em maio 2014, em Melbourne, na Austrália. A Bayer prevê submeter os pedidos de autorização de introdução no mercado às autoridades reguladoras nos EUA, Europa e outros países no segundo semestre de 2015. A avaliação da segurança e eficácia durante cirurgias major e o PROTECT Kids em doentes pediátricos estão em curso, está ainda planeado um estudo em doentes não tratados previamente (PUPs).
