Comissão Europeia aprova medicamento para a fibrose quística

01 de Dezembro de 2015

A Vertex Pharmaceutical Incorporated anunciou esta semana que a Comissão Europeia concedeu uma autorização de introdução no mercado para o Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), o primeiro medicamento para tratar a causa subjacente da fibrose quística (FQ) em pessoas com mais de 12 anos de idade com duas cópias da mutação F508del.

A Vertex irá agora iniciar os processos de pedido de comparticipação país a país na União Europeia (UE).

«Para as pessoas com fibrose quística, a doença é uma batalha para toda a vida que se torna progressivamente mais difícil, com hospitalizações repetidas devido às infeções pulmonares. Até agora, as pessoas com duas cópias da mutação F508del só tiveram tratamentos para os sintomas e complicações da doença», disse Stuart Elborn, M.D. Reitor, School of Medicine, Dentistry and Biomedical Sciences at Queen’s University Belfast, e investigador principal do estudo de Fase 3 TRAFFIC.

«A combinação de lumacaftor e ivacaftor representa uma mudança radical na gestão da fibrose quística destes doentes porque ela é dirigida à causa subjacente da doença. Ao atuar desse modo, tem demonstrado benefícios significativos e sustentados», acrescentou em comunicado.

A aprovação é baseada nos dados previamente anunciados dos estudos globais de Fase 3 com a duração de 24 semanas, TRAFFIC e TRANSPORT, e dados adicionais provisórios do estudo de extensão subsequente, PROGRESS, em pessoas com mais 12 anos de idade que apresentam duas cópias da mutação F508del e que já estavam a ser tratadas com a terapêutica habitualmente utilizada.

Nos estudos TRAFFIC e TRANSPORT, que incluíram mais de 1.100 doentes, aqueles que foram tratados com a combinação de lumacaftor e ivacaftor apresentaram melhorias significativas da função pulmonar. Os doentes apresentaram também melhorias no índice de massa corporal (IMC) e reduções nas exacerbações pulmonares (infeções pulmonares agudas), incluindo as que requerem hospitalizações e a utilização de antibióticos por via intravenosa.

Os dados provisórios do estudo PROGRESS mostraram que estas melhorias foram sustentadas ao longo do total de 48 semanas de tratamento (24 semanas nos estudos TRAFFIC/TRANSPORT + 24 semanas no estudo PROGRESS). Para além disso, o padrão e a magnitude da resposta observada após o início do tratamento com a combinação em todos os doentes que receberam placebo nos estudos TRAFFIC e TRANSPORT e que subsequentemente receberam o regime de combinação no estudo PROGRESS, foram similares aos observados nos doentes que receberam o regime de combinação nos estudos TRAFFIC e TRANSPORT.

A combinação do lumacaftor e do ivacaftor foi geralmente bem tolerada em todos os três estudos. No TRAFFIC e no TRANSPORT, os eventos adversos mais comuns incluíram falta de ar e/ou aperto no peito, infeção das vias respiratórias superiores (constipação comum) e sintomas gastrointestinais (incluindo náuseas, diarreia ou flato). No estudo de extensão, os resultados da segurança e tolerabilidade incluindo o tipo e frequência dos efeitos adversos e efeitos adversos graves, foram consistentes com aqueles observados nos estudos TRAFFIC e TRANSPORT e não foram identificados novas preocupações com a segurança. Ao longo de 48 semanas, os efeitos adversos mais comuns foram as exacerbações pulmonares infeciosas, tosse e aumento da produção de saliva. A incidência dos efeitos adversos graves durante o estudo PROGRESS foi, na generalidade, similar à observada nos estudos TRAFFIC e TRANSPORT.

«A aprovação pela UE do lumacaftor em combinação com o ivacaftor constitui um marco nos nossos esforços de longa data para desenvolver novos medicamentos que tratem as causas subjacentes da doença em pessoas com fibrose quística», disse Jeffrey Leiden, M.D. Ph.D. presidente do Conselho de Administração, presidente e diretor executivo da Vertex. «Este foi o resultado de 17 anos de trabalho e constitui o culminar de um esforço em colaboração com a comunidade da FQ. O nosso objetivo agora é ajudar a assegurar que aqueles que necessitam deste medicamento podem ter acesso a ele, e continuar o nosso trabalho dirigido às duas em três pessoas com fibrose quística na Europa, que ainda não têm acesso a um tratamento que seja dirigia à causa subjacente da sua doença».