A BlueRock Therapeutics LP, subsidiária da Bayer AG, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track para DA01 para a doença de Parkinson (DP) avançada.
DA01, a terapia neuronal dopaminérgica derivada de células estaminais pluripotentes da BlueRock, está em avaliação num estudo de Fase 1.
O ensaio clínico irá recrutar dez doentes nos Estados Unidos e no Canadá. Tem como objetivo avaliar a segurança e a tolerabilidade do transplante de células DA01 ao fim de um ano após o transplante. Os objetivos secundários do estudo são avaliar as evidências de sobrevivência das células transplantadas e de efeitos motores ao fim de um e dois anos após o transplante, avaliar a continuidade da segurança e tolerabilidade aos dois anos e avaliar a exequibilidade da transplantação.
A designação Fast Track da FDA destina-se a facilitar o desenvolvimento e revisão de candidatos a medicamentos que tratem condições graves e abordem uma necessidade médica não atendida.
“Receber a designação Fast Track da FDA é um passo importante, que nos ajudará a acelerar ainda mais o desenvolvimento clínico da nossa abordagem de terapia celular DA01 para a doença de Parkinson”, explicou Joachim Fruebis, Diretor Executivo de Desenvolvimento da BlueRock, citado em comunicado divulgado.
Lembrar que a doença de Parkinson é uma patologia neurodegenerativa progressiva causada por danos nas células nervosas no cérebro, levando à diminuição dos níveis de dopamina. Tremor numa das mãos, rigidez, cãibras e discinesia são alguns dos sintomas desta doença.
