O Nexviadyme (Avalglucosidase alfa), segundo referido no site da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed), obteve autorização para ser utilizado em meio hospitalar.
O fármaco tem a indicação “de substituição enzimática de longo prazo para o tratamento de doentes com doença de Pompe (deficiência em alfa-glucosidase ácida)”.
Sobre a doença de Pompe
A doença de Pompe é uma doença hereditária do metabolismo do grupo das doenças lisossomais de sobrecarga. Esta é uma doença genética, rara, crónica e progressiva, causada pela deficiência de atividade de uma enzima denominada alfa-glucosidase ácida (também chamada α-1,4-glucosidase ou maltase ácida), informa o relatório público de avaliação do medicamento Nexviadyme.
Tecnologia e alternativas terapêuticas
O relatório público informa que a doença de Pompe é tratada com a “terapêutica de substituição enzimática com a alglucosidase alfa”.
O relatório público desta avaliação está disponível na Infomed.
