Duas crianças portuguesas participam em novo ensaio clínico da progeria 400

Duas crianças portuguesas participam em novo ensaio clínico da progeria

29 de outubro de 2014

Duas crianças portuguesas, uma de Viseu e outra de Portalegre, partem no sábado para o hospital infantil de Boston com o objetivo de participarem num novo ensaio clínico da progeria, uma doença muito rara caracterizada pelo envelhecimento prematuro, noticiou a “Lusa”.

A Progeria Research Foundation (PRF) financiou a participação no novo ensaio clínico a mais 40 crianças de todo o mundo, entre as quais a Cláudia, de Viseu, que tem 16 anos, e o João, de Portalegre, que tem 11 anos.

«Em comum, o facto de serem dois doentes portadores da progeria, uma doença rara que afeta 300 crianças em todo o mundo. Ambos vão participar em novembro num ensaio clínico mundial com um novo tratamento que promete retardar o envelhecimento precoce», avança a PRF.

Além de financiar o estudo com o novo Lonafarnib, um inibidor de farnesil transferase, a fundação dará apoio às famílias destas crianças durante a estadia em Boston.

Segundo a PRF, «todas as crianças com progeria morrem de doença cardíaca numa idade média de 14 anos». Entre os sintomas da doença estão a falha de crescimento, a perda de gordura corporal e cabelo, a pele envelhecida, a rigidez das articulações e a luxação do quadril.

A fundação estima que «existam apenas cerca de 300 crianças com progeria em todo o mundo, tornando-a entre a mais rara das doenças muito raras».

Além deste ensaio clínico, a PRF quer encontrar e ajudar as crianças com esta doença, tendo em curso a campanha “Find the other 150”.

Esta iniciativa mundial tem ajudado a fundação a identificar e a ter contacto com mais de 60 crianças com progeria desde o seu lançamento inicial, em 2009 (um aumento de 120%).

A PRF foi criada em 1999 com o intuito de encontrar a causa, tratamentos e cura para a progeria. Uma pesquisa realizada em parceria com a fundação identificou o gene que causa a doença, o tratamento e vários possíveis candidatos para cada ensaio clínico em progresso ou em planeamento.