EMA concede designação de medicamento órfão para venetoclax no tratamento da LMA

11 de Abril de 2016

A AbbVie anunciou que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) atribuiu a designação de medicamento órfão a venetoclax, um inibidor oral do linfoma de células B 2 (BCL-2) em investigação para o tratamento da leucemia mieloide aguda (LMA).

Venetoclax está a ser desenvolvido pela AbbVie em parceria com os laboratórios Genentech e Roche.

A LMA é mais prevalente em pessoas idosas e é pouco frequente em pessoas com menos de 45 anos, sendo a idade média de diagnóstico os 67 anos de idade. Na LMA, o organismo produz demasiada quantidade de mieloblastos – um tipo específico de glóbulos brancos – que podem «absorver» as células saudáveis do sangue. Na Europa, estima-se que a taxa de incidência anual da LMA seja de 1/33,000 a 1/25,000.

A Agência Europeia do Medicamento já tinha concedido, anteriormente, a designação de medicamento órfão a venetoclax, no tratamento da leucemia linfocítica crónica (LLC). A designação de medicamento órfão é concedida a terapêuticas que visam o tratamento, prevenção ou diagnóstico de doenças que põem a vida em risco, que afetam não mais do que cinco em cada 10.000 pessoas, na União Europeia, e para as quais não existe disponível qualquer terapêutica satisfatória.

O tratamento deve, ainda, apresentar um benefício significativo para os doentes.

«Tem havido pouco avanço científico no tratamento de doentes com mais de 60 anos com LMA, a população de doentes mais frequentemente afetada por este tipo de cancro agressivo e potencialmente fatal», afirmou, em comunicado, Michael Severino, MD, vice-presidente executivo do departamento de investigação e desenvolvimento da AbbVie. «Estas designações para venetoclax, destacam não só a necessidade não preenchida dos doentes com LMA, mas também o nosso compromisso contínuo em sermos mais inteligentes do que o cancro, e investigar novos avanços científicos em oncologia», acrescentou.

Recentemente, a FDA concedeu a venetoclax as designações de breakthrough therapy e de medicamento órfão para o tratamento de doentes com LMA. Concedeu, ainda, a Designação de breakthrough therapy para o tratamento da LLC, em doentes previamente tratados (recidivantes/refratários) com a mutação genética deleção 17p, e em associação com rituximab, para o tratamento de doentes com leucemia linfocítica crónica recidivante/refratária (R/R LLC).

Adicionalmente, venetoclax recebeu também a validação da EMA para a submissão do seu pedido de autorização de introdução no mercado para o tratamento da leucemia linfocítica crónica (LLC), em doentes com deleção 17p ou mutação TP53, bem como aprovação da Health Canada para a New Drug Submission (NDS) para o tratamento de doentes com LLC que tenham recebido, pelo menos, uma terapêutica prévia, incluindo os doentes com deleção 17p.