EMA: Número histórico de recomendações para aprovação de fármacos

12 de Janeiro de 2015

Em 2014, a Agência Europeia do Medicamento (EMA) recomendou a autorização de comercialização do maior número de fármacos órfãos num ano. Dos 82 medicamentos para uso humano recomendados em 2014, 17 destinavam-se ao tratamento de doenças raras, e a sua autorização veio proporcionar terapias a pacientes que geralmente têm poucas ou nenhumas opções.

Entre eles está o primeiro medicamento para o tratamento de distrofia muscular de Duchenne (Translarna), bem como o primeiro tratamento para a protoporfíria eritropoiética, uma doença genética rara que provoca intolerância à luz (Scenesse).

No ano passado, de acordo com informação divulgada em comunicado, a EMA também recomendou pela primeira vez em todo o mundo uma terapia baseada em células-tronco. O medicamento órfão (Holoclar) é um tratamento para a deficiência límbica (LSCD), uma condição ocular rara, que pode resultar em cegueira.

Para estes três medicamentos foram utilizadas vias regulatórias especiais (autorização condicional de comercialização para o Translarna e o Holoclar, e aprovação em condições excecionais para o Scenesse). Estes mecanismos existem para potencialmente acelerar o acesso ao mercado dos medicamentos que preencham necessidades médicas não atendidas, mas cujos dados completos não podem ser fornecidos no momento do pedido de autorização de introdução no mercado.

Oito novos medicamentos para o cancro foram recomendados para obterem autorização de comercialização em 2014, dos quais o Lynparza, o Imbruvica, o Gazyvaro e o Cyramza combatem cancros raros que são difíceis de tratar. Também em 2014 foi recomendada para aprovação uma terapêutica direcionada para pacientes com melanoma cujo cancro tem uma mutação específica (Mekinist).

De uma forma geral, o número de medicamentos com substâncias ativas novas continuou a aumentar. Um em cada dois medicamentos, órfão ou não órfão, recomendado para aprovação em 2014, continha uma substância que nunca tinha sido usada antes em fármacos.

Durante o ano passado, a EMA prestou mais apoio científico nas fases iniciais do desenvolvimento de medicamentos. Quase sete em cada dez candidatos receberam o parecer científico do Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) da EMA durante a fase de desenvolvimento dos seus medicamentos e este número subiu para quatro em cada cinco quando se tratou de fármacos inovadores. Este é um aumento significativo em relação a 2013, quando apenas metade dos candidatos que tiveram um parecer positivo em relação aos seus medicamentos tinha também recebido pareceres científicos.

Sete opiniões positivas foram concedidas após uma avaliação acelerada em 2014 (Daklinza, Harvoni, Exviera, Viekirax, Ofev, Sylvant, cetoconazol HRA). Esse mecanismo visa abreviar a avaliação de medicamentos que se espera que tenham um grande benefício para a saúde pública.

Quatro destes fármacos destinavam-se ao tratamento da infeção crónica provocada pelo vírus da hepatite C (VHC). O CHMP utilizou o instrumento de avaliação acelerada para tornar mais rapidamente disponíveis para os pacientes uma nova geração de medicamentos. Estes tratamentos têm altas taxas de cura e recentemente reformularam o modo como os doentes com infeção crónica de HCV podem ser tratados.

No ano passado, o CHMP concedeu uma autorização de comercialização para uso pediátrico (PUMA) ao Hemangiol, para o tratamento do hemangioma infantil: tumores benignos nos vasos sanguíneos. As PUMAs podem ser concedidas em relação a medicamentos que já estão autorizados, mas já não estão sob patente ou proteção certificada complementar, e que foram desenvolvidos especificamente para crianças.

Para cada um destes medicamentos, o Comité de Avaliação do Risco em Farmacovigilância (PRAC) da EMA e o CHMP adotaram um plano de gestão de risco (PGR) para garantir que a segurança é controlada durante todo o ciclo de vida do produto, permitindo uma ação regulatória apropriada caso surja um novo risco.