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FDA aprova medicamento para tratamento da doença de Fabry
20 de agosto de 2018 A Amicus Therapeutics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o medicamento Galafold (migalastate), em cápsulas de 123 mg., para o tratamento de adultos com doença de Fabry e com uma mutação suscetível do gene α-galactosidase A (GLA), com base em dados de ensaios in vitro. O Galafold foi aprovado para 348 variantes genéticas suscetíveis de GLA. Trata-se do primeiro medicamento oral para a doença de Fabry, e a primeira terapêutica aprovada para o tratamento da doença nos Estados Unidos nos últimos 15 anos. «Esta aprovação de Galafold por parte da FDA é um momento transformador para as pessoas que vivem com doença de Fabry nos EUA, uma vez que dá aos pacientes adultos com mutação suscetível de GLA uma nova opção de tratamento. Esta conquista sublinha a missão da nossa empresa, que está focada em transformar as vidas das pessoas que têm doenças raras. Com a nossa nova e altamente motivada equipa diretiva dos EUA, estamos preparados para colocar o Galafold à disposição do maior número de pacientes adequados possível», afirmou o presidente e diretor executivo da Amicus Therapeutics, John F. Crowley, em comunicado de imprensa. A aprovação da FDA baseou-se em dados do ensaio clínico da Fase 3, «em pacientes sem tratamento prévio (Estudo 011 ou FACETS), que demonstrou a eficácia de Galafold, incluindo uma redução na quantidade de substrato acumulado nos capilares intersticiais do rim», lê-se no mesmo comunicado. |
