CRYSVITA poderá dar acesso ao primeiro tratamento biológico para doentes da UE com TIO que não podem submeter-se à remoção cirúrgica de tumores
Lisboa, 14 de julho de 2022 – A Kyowa Kirin anunciou hoje que o Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou que CRYSVITA (burosumab) seja aprovado para o tratamento de doenças relacionadas com hipofosfatemia provocadas por FGF23 em Osteomalacia Induzida por Tumor (TIO) associada a Tumores mesenquimais fosfatúricos (PMTs) que não podem ser ressecados ou localizados terapeuticamente em crianças e adolescentes de 1 a 17 anos e em adultos.
O medicamento também já está licenciado para uso na doença rara ligada a Hipofosfatemia (XLH), para crianças e adolescentes entre 1 e 17 anos de idade com evidência de doença óssea e em adultos.
Também conhecida como osteomalacia oncogénica, TIO é um distúrbio causado por lesões tipicamente pequenas, de crescimento lento, PMTs benignos. ,
É uma condição rara com menos de 1000 casos relatados na literatura médica,4 que afeta principalmente adultos com uma idade média de início de 40 – 45 anos. 3
TIO está associado a déficits musculoesqueléticos debilitantes, , em última análise, tendo um impacto negativo na capacidade de realizar atividades diárias, bem como no bem-estar físico e social.
A cura para a TIO pode ser alcançada com a ressecção cirúrgica completa do(s) tumor(es) causador(es), no entanto, a cirurgia por ressecção nem sempre é possível devido à localização e dificuldade em detetar tumores.3,5 TIO pode reincidir e persistir após ressecção cirúrgica incompleta ou mal-sucedida.
Se aprovado pela Comissão Europeia (CE), CRYSVITA será o primeiro tratamento biológico disponível para doentes europeus com TIO, que bloqueia a ação do FGF23, restaurando a homeostase do fosfato.2,
“Ser diagnosticado com uma condição rara, como TIO, apresenta muitos desafios para os doentes e o tratamento médico, incluindo o processo de diagnóstico e a atual falta de terapias específicas. As necessidades médicas não atendidas de pessoas que vivem com TIO são claras, pelo que esta opinião positiva do CHMP é um passo em frente muito importante para aqueles que não podem ser curados pela remoção do tumor e pelos profissionais de saúde que os apoiam”, disse o professor Ralf Oheim, do Departamento de Osteologia e Biomecânica, Centro Médico Universitário de Hamburgo.
“Para pessoas diagnosticadas com TIO na Europa, estamos um passo mais perto de poder disponibilizar o primeiro tratamento biológico para aqueles que não podem submeter-se à remoção cirúrgica de tumores”, disse Abdul Mullick, presidente da Kyowa Kirin Internacional. “Esta opinião positiva do CHMP é um marco muito bem-vindo para esta alternativa terapêutica, que é atualmente aprovada para uso na Europa em adultos e crianças com hipofosfatemia ligada ao cromossoma X. Tenho orgulho que a Kyowa Kirin International esteja a ajudar os que vivem com TIO, como parte do nosso extenso trabalho de apoio a doenças raras e que tenham acesso a terapias que mudam a vida dos doentes”.
Administrado por injeção subcutânea, CRYSVITA é um anticorpo monoclonal humano recombinante a que se liga e inibe a atividade do FGF23, restaurando a homeostase do fosfato.2
A eficácia e segurança do medicamento foram demonstradas em dois ensaios clínicos de Fase II publicados na área de doenças da TIO. ,
CRYSVITA foi aprovado para uso clínico em hipofosfatemia ligada ao cromossoma X (XLH) em toda a União (UE) e Grã-Bretanha (GB) desde 2018, e nesta indicação está atualmente aprovado para uso em crianças e adolescentes desde 1 ano de idade até aos 17 anos, e adultos, com sinais radiográficos da doença óssea .2
A CE irá rever a recomendação do CHMP e uma decisão final sobre a expansão das recomendações do
uso desta alternativa terapêutica para o tratamento de hipofosfatemia relacionada com FGF23 em TIO associada a Tumores mesenquimais fosfatúricos (PMTs) que não podem ser ressecados ou localizados de forma curativa em crianças e adolescentes de 1 a 17 anos, e em adultos, está prevista para os próximos meses. Isso significa que o uso de CRYSVITA nesta indicação TIO não está atualmente aprovado na UE ou GB.
▼ (Este medicamento está sujeito a monitorização adicional)
Sobre a Osteomalacia Induzida por Tumor (TIO)
A TIO é caracterizada por hipofosfatemia crónica causada por tumor(es) que segregam excesso de crescimento de fibroblastos de fator 23 (FGF23),3, o que pode levar a problemas como diminuição da absorção intestinal de fosfato e comprometimento da ativação da vitamina D.3,4
Os sinais e sintomas mais comuns incluem dor óssea, dificuldade para caminhar, fraturas patológicas, perda de peso e fraqueza muscular.6
Na TIO, a fraqueza muscular e a dor interferem severamente no funcionamento físico, incluindo ficar em pé sem ajuda, andar e capacidade de trabalho.8 A dor na TIO também interfere severamente com o humor e interfere moderadamente na qualidade de vida para aqueles que vivem com ela.8
O diagnóstico de TIO é frequentemente fruto de equívoco e/ou atrasado e o teste dos níveis séricos de fosfato é importante para o diagnóstico.3
A única cura na TIO é a remoção completa do(s) tumor(es) causador(es) de doença3. O tratamento farmacológico deve ser considerado nos casos de TIO em que o(s) tumor(es) não pode(m) ser ressecado(s) ou localizado(s) de forma curativa.3
Restaurar a homeostase do fosfato é essencial para melhorar a saúde das pessoas que vivem com TIO.3
Sobre CRYSVITA (burosumab) em TIO
CRYSVITA (burosumab) foi criado e desenvolvido pela Kyowa Kirin e é um anticorpo monoclonal recombinante totalmente humano que inibe a atividade de FGF23.2 CRYSVITA bloqueia a ação de FGF23 e restaura a homeostase do fosfato.2
A eficácia e segurança do medicamento foram demonstradas em dois ensaios clínicos de Fase 2 publicados na área de doença da TIO.11,12
CRYSVITA® foi bem tolerado e demonstrou um perfil de segurança aceitável11,12 e é atualmente indicado para o tratamento de XLH em crianças e adolescentes de 1 a 17 anos com evidência radiográfica de doença óssea e em adultos.2
Se aprovado pela Comissão Europeia, esta alternativa terapêutica seria indicada para o tratamento de hipofosfatemia relacionada a FGF23 em TIO associada a PMTs que não pode ser ressecado ou localizado de forma curativa em crianças e adolescentes de 1 a 17 anos e em adultos.1
CRYSVITA®é administrado por injeção subcutânea, a cada 4 semanas em adultos e a cada 2 semanas em crianças e adolescentes de 1 a 17 anos.2 e está atualmente aprovado para uso no tratamento de TIO em vários países, incluindo os Estados Unidos e Japão.
Kyowa Kirin e Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) têm colaborado no desenvolvimento e comercialização do medicamento globalmente, com base na colaboração e no acordo de licença entre Kyowa Kirin e Ultragenyx
Sobre Kyowa Kirin
Kyowa Kirin está comprometida com a inovação para a descoberta de terapias impulsionadas por tecnologias de ponta. A empresa está focada em criar valores em quatro áreas terapêuticas: nefrologia, oncologia, imunologia/alergologia e neurologia. Sob a marca Kyowa Kirin, colaboradores de 40 empresas do grupo na América do Norte, EMEA e Ásia/Oceânia trabalham para defender os interesses dos doentes e dos seus cuidadores na descoberta de terapias para doenças com necessidades não atendidas. Para mais informações sobre Kyowa Kirin, visite www.kyowakirin.com .
