Chama-se AVXS-101, mas é conhecido como Zolgensma, e é um medicamento que está a ser apresentado como a “cura” para a atrofia muscular espinhal, mas também como o mais caro do mundo.
A atrofia muscular espinhal, uma doença rara cuja forma mais grave (tipo 1), detectada sobretudo em bebés, causa perda de força, atrofia muscular e paralisia progressiva. A prazo deixa até de ser possível comer ou respirar, sem ser de forma assistida.
A entrada na Europa, e portanto também em Portugal, poderá ocorrer ainda este ano. Para ser utilizado, o Zolgensma tem de ser primeiro aprovado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), o poderá acontecer durante a segunda metade deste ano, visto o processo estar a ser acelerado, isto segundo o portal SMA News Today.
De momento, o Zolgensma ainda só é comercializado nos Estados Unidos da América (EUA), e foi aprovado apenas em Maio passado, depois de três anos de ensaios clínicos.
Existe outro medicamento para esta doença, chamado Spinraza, que só desde o ano passado é comercializado na Europa. Embora já esteja a mudar o panorama da doença, só consegue travar a progressão da atrofia muscular espinhal. A administração deste medicamento, que é injectado directamente na medula espinhal, tem de ser feita em ambiente cirúrgico e em princípio é um tratamento que se tem de fazer ao longo de toda a vida. O seu preço começa nos 659 mil euros durante o primeiro ano de administração e baixa depois para os 375 mil.
O Zolgensma, por seu lado, só é administrado uma vez e por isso é que o medicamento tem custos tão elevados, pois o preço foi fixado com base na eficiência de custos.
“Nos EUA, o Zolgensma tem um preço com base na eficiência de custos, tendo em conta a nossa análise do tratamento com uma terapia única e transformadora para uma doença ultra rara. Usámos uma base de valor para definir os enquadramentos de preços para o Zolgensma de cerca de 50% abaixo de outros medicamentos de referência já estabelecidos. Entre estes incluem-se, mas não só, o atual custo a 10 anos da terapia crónica [para a] AME”, indicou a AveXis (que pertence à farmacêutica Novartis e é responsável pelo medicamento) ao site “Notícias ao Minuto”.
