A Associação Portuguesa de Paramiloidose, através de comunicado, indica que esteve reunida em audiência com o Secretário de Estado Adjunto e da Saúde, Francisco Ramos, que informou que os portadores de Polineuropatia Amiloidótica Familiar (doença conhecida como “Paramiloidose” ou “Doença dos Pezinhos”) seguidos pelo Centro Hospitalar Universitário do Porto irão ter acesso aos medicamentos novos desenvolvidos para dar resposta a esta doença no mais curto espaço de tempo.
Estes medicamentos (inotersen e patisiran) encontram-se ainda em fase de avaliação pela Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I.P (Infarmed).
Lembrar que os portadores de Paramiloidose seguidos no Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte já tiveram acesso a estes medicamentos.
Para a Associação Portuguesa de Paramiloidose é fundamental que os medicamentos novos sejam alargados também ao estádio 1 da doença, uma vez que “é no início que se pode estabilizar e, em alguns casos, reduzir a progressão da doença”.
Na audiência, que decorreu no Ministério da Saúde e que contou também com a presença do presidente do Infarmed, Rui Santos Ivo, falou-se também das negociações com os laboratórios.
A Paramiloidose é uma doença rara, progressiva e hereditária, transmitida de geração em geração. É causada pela acumulação nos tecidos e órgãos de fibras de amiloide duma proteína alterada chamada de transtirretina (TTR). Manifesta-se normalmente por volta dos 25 a 35 anos, podendo ocorrer depois dos 50 anos. Um dos primeiros sintomas da doença é a perda de sensibilidade à temperatura. No entanto, os sintomas variam de pessoa para pessoa.
Em Portugal existem cerca de 2 000 portadores da doença diagnosticados, e dois Centros de Referência para a doença: Centro Hospitalar Universitário do Porto e Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte.
