Uma nanopartícula de nova geração para combate ao cancro, desenvolvida na Universidade de Coimbra (UC), obteve o estatuto de medicamento órfão da agência europeia e da autoridade reguladora americana do medicamento, segundo anunciou a UC.
A nanopartícula de nova geração de base lipídica, PEGASEMP, foi classificada como ‘medicamento órfão’ pela Agência Europeia do Medicamento (EMA, na sigla inglesa) e pela autoridade reguladora americana Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento do mesotelioma maligno, “um tipo de cancro raro que resulta da exposição a amianto”, informa a UC, numa nota enviada à agência Lusa.
Aquele estatuto constitui “fator facilitador de realização de ensaio clínico em doentes”, sublinha a UC, indicando que os ‘medicamentos órfãos’ são “fármacos orientados para o diagnóstico ou tratamento de doenças raras graves”.
A designação atribuída pela EMA e pela FDA é resultado de “complexos estudos realizados, ao longo de vários anos”, no Centro de Neurociências e Biologia Celular (CNC) da UC, em colaboração com centros de investigação nacionais e estrangeiros, sob a liderança de João Nuno Moreira, docente e investigador do CNC e da Faculdade de Farmácia da UC.
No mais recente trabalho, cujos resultados acabam de ser publicados na revista científica Nano Today, a equipa de João Nuno Moreira “desenvolveu e testou um protótipo de produção industrial da tecnologia PEGASEMP em condições GMP (do inglês, boas práticas de fabrico), extensamente caracterizado em termos de propriedades físicas e químicas, demonstrando a segurança e eficácia antitumoral deste sistema de entrega de medicamentos”, sublinha a UC.
“Antecipando já o potencial uso em humanos, experiências muito detalhadas foram realizadas em diferentes espécies animais”, acrescenta, destacando que a segurança da nanopartícula foi “efetivamente demonstrada”.
No trabalho, “foi possível demonstrar em modelo animal de cancro, pela primeira vez, a existência de uma nova porta de entrada que permite o acesso facilitado da nanopartícula desenvolvida a tumores sólidos, difíceis de tratar. Este acesso facilitado traduziu-se na inibição significativa do crescimento tumoral em modelo animal de mesotelioma humano, relativamente ao tratamento de primeira linha usado clinicamente nestes doentes (combinação de quimioterapia convencional)”, assinala o investigador.
Os resultados obtidos no estudo, agora publicado, poderão ter impacto a vários níveis.
Em primeiro lugar, destaca João Nuno Moreira, “o nível de maturidade tecnológica do PEGASEMP assim como o conjunto de dados alcançados permitiram a obtenção da designação de ‘medicamento órfão’ para tratamento do mesotelioma, passo importante para o desenvolvimento translacional do PEGASEMP, ou seja, para aplicação clínica”.
Este trabalho também mostra que “a entrega de fármacos encapsulados em sistemas de base nanotecnológica, através do direcionamento para a nucleolina e consequentemente à vasculatura tumoral, é um mecanismo inovador e disruptivo, que tenta ir além dos dogmas tradicionais da entrega de fármacos ao nível de tumores sólidos”.
Tem, como tal, prossegue o cientista, “o potencial de ser aplicado de forma transversal a outras nanopartículas que não de natureza lipídica”, a outros fármacos e ainda de ser estendido a diferentes tipos de tumores.
Este “é um contributo fundamental rumo à era da terapia personalizada e com impacto direto na qualidade de vida dos doentes”, afirma o coordenador do estudo, adiantando que o passo seguinte da investigação incidirá na “realização de ensaios clínicos”, mas para isso é necessário encontrar financiamento.
O estudo foi financiado por vários programas europeus, pela Fundação para a Ciência e a Tecnologia (FCT), Rede Nacional de Espetrometria de Massa, tecnológica TREAT U, SA, farmacêutica Bluepharma e Portugal Ventures, SA.
