O medicamento Duodopa (Levodopa + Carbidopa), foi objeto de deferimento de avaliação prévia hospitalar no tratamento da doença de Parkinson de estado avançado, que responde à levodopa, com graves flutuações motoras e híper-discinésia quando as combinações disponíveis da medicação para a Doença de Parkinson não proporcionam resultados satisfatórios.
O pedido de financiamento do medicamento Duodopa foi avaliado, e foi concluído que Levodopa + Carbidopa apresenta um valor terapêutico acrescentado em relação ao comparador, com uma melhor terapêutica de suporte.
Duodopa consiste numa associação de levodopa e carbidopa (ratio 4:1), num gel para a infusão intestinal contínua na doença de Parkinson em estádio avançado, com flutuações motoras graves e hiper-discinesia. A levodopa é um precursor metabólico da dopamina que melhora os sintomas da doença de Parkinson após a descarboxilação em dopamina no cérebro. A carbidopa, que não atravessa a barreira hemato-encefálica, inibe a descarboxilação extracerebral de levodopa, o que significa que uma quantidade maior de levodopa se encontra disponível para ser transportada para o cérebro e transformada em dopamina. Sem a administração simultânea de carbidopa, seriam necessárias quantidades muito maiores de levodopa para se alcançar o efeito pretendido. A perfusão intestinal de doses individualizadas de Duodopa mantém as concentrações plasmáticas de levodopa em níveis constantes dentro das janelas terapêuticas individuais.
O estudo clínico envolveu 192 doentes, e foi patrocinado pelo detentor de AIM que visou obter dados que permitissem uma análise fármaco-económica individualizada a cada estado membro no espaço Europeu.
Dos 192 doentes incluídos, apenas 169 toleraram PEG (gastrostomia endoscópica percutânea) à 4ª semana. O número de doentes em estudo foi reduzindo ao longo do tempo, por intolerância ou por falta de eficácia, e nalguns casos por o doente ou os cuidadores não serem capazes de lidar com a logística, com a necessidade de transporte dos sacos de gel refrigerados, e com a necessidade de se deslocarem pelo menos uma vez por mês à farmácia do Hospital.
No final do primeiro ano, apenas 61 dos 169 doentes que estavam em tratamento às 4 semanas se mantinham em tratamento com Duodopa, e os resultados melhoram a partir das doze semanas de tratamento.
O tratamento apresenta uma eficácia comprovada, com alguns doentes a tolerarem bem e com poucos efeitos adversos. Mesmo em doentes que sofreram reações adversas graves, a maioria prefere manter o tratamento após a primeira reação adversa grave, e por vezes até após a segunda.
Na avaliação económica, os valores custo-efetividade incrementais associados à introdução do medicamento Duodopa (levodopa + carbidopa) no arsenal terapêutico, assim como os resultados do impacto orçamental, foram considerados aceitáveis, depois de negociadas condições para utilização pelos hospitais e entidades do SNS, tendo em atenção as características específicas do medicamento e da doença em causa.
O acesso do medicamento ao mercado hospitalar foi objeto de um contrato entre o INFARMED, I.P. e o representante do titular de AIM, ao abrigo do disposto no artigo 6.º do Decreto-Lei n.º 97/2015, de 1 de junho, na sua redação atual.
