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Sanofi Genzyme: Resultados positivos no ensaio com medicamento para a doença de pompe 31 de Março de 2016 A Sanofi e a sua unidade de negócios global de cuidados especializados, a Sanofi Genzyme, apresentaram os dados do NEO1, um estudo clínico de avaliação da nova terapêutica de substituição enzimática experimental neoGAA, em 24 doentes com doença de pompe de início tardio. Os dados de segurança e eficácia deste estudo, que foram apresentados no WORLDSymposium 2016 em San Diego, CA (EUA), fundamentam a continuação do desenvolvimento da terapêutica. A Sanofi Genzyme planeia começar a recrutar doentes no ensaio pivotal de fase 3 do neoGAA, no segundo trimestre de 2016, lê-se num comunicado enviado às redações. A doença de pompe é uma doença neuromuscular progressiva, debilitante, e muitas vezes fatal, causada pela deficiência ou perda de funcionalidade, de origem genética, da enzima lisossomal alfa-glicosidase ácida (AGA) e calcula-se que afete 50 mil pessoas em todo o mundo. |
