O Amvuttra (vutrisiran) obteve autorização de financiamento para o tratamento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose ATTRh), mais conhecida por doença dos pezinhos, em doentes adultos com polineuropatia de estádio 1 ou estádio 2, nos doentes acompanhados no Serviço Nacional de Saúde (SNS).
Além de alargar o arsenal terapêutico para esta doença, o medicamento tem a vantagem de ser de administração subcutânea (em alternativa à perfusão), tendo uma administração trimestral, o que aumenta largamente a periodicidade do tratamento em relação a outras opções terapêuticas (de três semanas e de base diária).
Especialista lamenta demora na aprovação de medicamento para paramiloidose
De acordo com a Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed), após obter a autorização de introdução no mercado (AIM) em setembro de 2022, o pedido de financiamento “foi submetido em fevereiro de 2023, já se encontrando disponível no SNS através de um Plano de Acesso Precoce desde 05/04/2023”.
Em Portugal estima-se que existam cerca de 1800 doentes com este tipo de polineuropatia.
