A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado (AIM) para o Emcitate (tiratricol), um tratamento oral para a tirotoxicose periférica (níveis inadequadamente elevados de hormonas tiroideias circulantes) em doentes com deficiência do transportador de monocarboxilato 8 (MCT8).
A doença
A deficiência de MCT8, ou síndrome de Allan-Herndon-Dudley (AHDS), é uma doença ultra-rara, crónica e gravemente debilitante “causada por mutações no gene que codifica a proteína MCT8 do transportador de hormonas da tiroide. Isto impede que as hormonas da tiroide entrem nas células do cérebro e atrasa o desenvolvimento cerebral nos indivíduos com AHDS”, explica a EMA, no seu portal, acrescentando que, “esta falta de hormona tiroideia no cérebro leva a uma grave incapacidade intelectual e motora. Os doentes só raramente conseguem sentar-se de forma independente e a maioria não consegue manter o controlo da cabeça”.
Simultaneamente, há uma acumulação de hormonas tiroideias noutras partes do corpo, o que pode causar tirotoxicose periférica, manifestando-se em sintomas de baixo peso corporal, taquicardia e perda de massa muscular. Isto pode resultar em complicações graves, como insuficiência cardíaca e morte.
Dado que a mutação se encontra no cromossoma X, a doença ocorre quase exclusivamente no sexo masculino.
O novo fármaco
Atualmente, não existem medicamentos autorizados na UE para tratar esta doença.
No entanto, a substância ativa do Emcitate, o tiratricol, é um análogo da hormona tiroideia T3, “que se liga com elevada afinidade aos recetores da tiroide e não necessita do MCT8 para entrar nas células. Exerce efeitos biológicos semelhantes aos da T3 e pode restaurar a atividade normal da hormona tiroideia nos tecidos dependentes do MCT8”, explica a EMA.
Resultados promissores
A recomendação da EMA para o uso do Emcitate no tratamento da tirotoxicose periférica baseia-se nos resultados de um estudo, aberto, realizado em crianças e adultos tratados com uma dose ajustada individualmente de tiratricol durante um período máximo de 12 meses.
Durante o estudo, verificou-se que o tiratricol reduziu a concentração sérica média de T3 em mais de 63% no mês 12.
Além disso, todos os doentes registaram melhorias em pelo menos um dos parâmetros do estudo: peso corporal, frequência cardíaca em repouso ou pressão arterial sistólica. O número médio de contrações auriculares prematuras (batimentos cardíacos extra) também diminuiu.
O Emcitate não melhorou, contudo, o atraso no desenvolvimento neurológico.
Os efeitos secundários
Os efeitos mais frequentes nos doentes tratados com Emcitate foram suores excessivos, irritabilidade, ansiedade e pesadelos. Reações que ocorreram geralmente no início do tratamento e/ou quando a dose foi aumentada e, em geral, resolveram-se durante o tratamento.
O parecer
O parecer do Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) será agora enviado, como noticiado no portal da EMA, na passada sexta-feira (dia 13), à Comissão Europeia para a adoção de uma decisão sobre uma autorização de introdução no mercado a nível da UE.
Uma vez concedida a autorização de introdução no mercado, as decisões sobre o preço e o reembolso serão tomadas a nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o papel ou a utilização potencial deste medicamento no contexto do sistema nacional de saúde desse país.
