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Vertex anuncia resultados de um ensaio de um medicamento para fibrose quística 16 de Novembro de 2016 A Vertex Pharmaceuticals anunciou os resultados de um ensaio de Fase 3 do Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) em crianças com fibrose quística (FQ) entre os 6 e os 11 anos de idade que apresentam duas cópias da mutação F508del. O ensaio atingiu o objetivo primário de alteração absoluta do índice de depuração pulmonar (LCI2.5) ao longo das 24 semanas de tratamento, demonstrando uma melhoria estatisticamente significativa do LCI2.5 nos doentes tratados com ORKAMBI quando comparados com o grupo do placebo. O LCl constitui um indicador sensível à função pulmonar no início da fibrose quística e a Agência Europeia do Medicamento (EMA) concordou com o objetivo primário deste ensaio. A Vertex planeia submeter, no primeiro semestre de 2017, uma Variação à Autorização de Introdução no Mercado de modo a estender a utilização do Orkambi a esta população de doentes. A autorização da Food and Drug Administration (FDA) para a utilização do Orkambi em doentes entre os 6 e os 11 anos de idade, atribuída em setembro de 2016, foi baseada num ensaio aberto de Fase 3. Neste segundo ensaio, o Orkambi foi bem tolerado, produzindo dados de segurança semelhantes aos do anterior ensaio de Fase 3. «Este estudo constitui um importante complemento aos dados de longo prazo recentemente apresentados para doentes com 12 anos ou mais anos de idade e que sugerem que o Orkambi pode modificar o curso da FQ. Estes novos dados demonstram que, tratando a causa subjacente da doença com o Orkambi, a função pulmonar melhora, mesmo nos doentes mais novos», disse Jeffrey Chodakewitz, M.D. vice-presidente executivo e responsável médico da Vertex. «Estamo-nos a preparar para submeter estes importantes dados à EMA no primeiro semestre de 2017 e estamos ansiosos por disponibilizar o Orkambi às crianças da Europa o mais depressa possível», acrescentou, em comunicado. «A FQ é uma doença progressiva que se instala no nascimento e os métodos tradicionais nem sempre detetam os danos pulmonares iniciais que ocorrem nas crianças», comentou Felix Ratjen, M.D. chefe de divisão da Medicina Respiratória Pediátrica no The Hospital for Sick Children, Toronto, professor, cientista e investigador. «O LCl constitui um indicador sensível da função pulmonar, e estes novos dados demonstram que o tratamento precoce das crianças com ORKAMBI pode melhorar a função pulmonar», concluiu. |
